Dopaminerge Degeneration und lysosomale Dysfunktion bei SPG11/SPG15

Teilprojekt 6

ProjektleitungBeate Winner, Martin Regensburger (Universität Erlangen)

Im Teilprojekt 6 „Dopaminerge Degeneration und lysosomale Dysfunktion bei SPG11/SPG15“ wird ein neuer Krankheitsmechanismus bei den HSP-Subtypen SPG11/SPG15 untersucht, mit dem Schwerpunkt auf dessen mögliche therapeutische Beeinflussung. In dem Teilprojekt werden lysosomale Enzymaktivitäten und neurodegenerative Phänotypen in verschiedenen Neuronen-Typen von SPG11/SPG15-Betroffenen charakterisiert. Außerdem werden potenziell hierdurch beeinträchtigte Signal-, Stoffwechsel- und Proteinakkumulations-Kaskaden untersucht und anschließend anhand von Bioproben validiert. Schließlich wird das Potenzial von Aktivatoren lysosomaler Enzyme getestet, um der Neurodegeneration bei SPG11/SPG15 entgegenzuwirken.